Это открытие решает одну из главных проблем современной медицины – разрыв между успешными испытаниями на животных и их провалом при переходе к человеку. Традиционно эффективность новых препаратов проверяют на мышах или приматах, однако строение их глаза существенно отличается от человеческого. Вектор вируса, идеально работающий на грызунах, часто оказывается бесполезным или токсичным для клеток нашей сетчатки.
Предложенная модель позволяет обойти этот барьер. Методика заключается в следующем: в течение шести часов после смерти донора необходимо извлечь глазное яблоко, отделить сетчатку и вырезать из нее фрагменты диаметром 5–8 мм. Эти образцы помещаются не просто в жидкость, а на специальную мембранную вставку с микропорами. Питательный раствор поступает снизу, а доступ кислорода обеспечивается сверху, что создает условия, максимально приближенные к физиологическим. В такой среде ткань сохраняет жизнеспособность и сложную клеточную архитектуру до двух недель.
По словам руководителя группы генной терапии ретинопатии Алсаллума Алмакдада, это дает уникальную возможность: достаточно нанести каплю экспериментального вирусного вектора на живую ткань и подождать одну-две недели, чтобы увидеть, какие именно клетки он поразит и насколько эффективно доставит терапевтический ген. Такой подход позволит отсеивать неудачные разработки еще на доклиническом этапе, экономя годы исследований и огромные средства перед началом испытаний на животных моделях.
Исследование, опубликованное в издательстве Springer Nature Link как часть книги Retinal Gene Therapy: Methods and Protocols, открывает дорогу к более безопасному и быстрому поиску лекарств от дегенеративных заболеваний зрения, таких как врожденный амавроз Лебера.
