Механизм действия CTX310 заключается в однократном внутривенном введении системы редактирования генома непосредственно в печень. Мишенью служит ген ANGPTL3, регулирующий концентрацию жиров в кровотоке; его отключение провоцирует выраженное падение показателей липопротеинов низкой плотности и триглицеридов.
При максимальной дозировке (0,8 мг/кг) зафиксировано снижение ЛПНП на 52,5% и триглицеридов на 47,8% от исходных значений через год после процедуры. Перед введением пациентам проводили премедикацию кортикостероидами и антигистаминными средствами для профилактики реакций.
Несмотря на обнадеживающие данные, авторы подчеркивают – исследование пока носит предварительный характер из-за малой выборки. Финансирование изысканий осуществлялось компанией CRISPR Therapeutics AG, а учреждение доктора Люка Лаффина также получало грантовую поддержку от этого фармразработчика.
Результаты представлены на конгрессе Европейского общества кардиологии и опубликованы в New England Journal of Medicine. Согласно протоколу FDA по генной терапии, безопасность участников будет мониториться еще как минимум 15 лет.
