Исследователи из компании Life Biosciences начали клинические испытания генной терапии ER-100, предназначенной для восстановления функций повреждённых клеток сетчатки. Технология использует эпигенетическое перепрограммирование — изменение активности генов, которое потенциально позволяет возвращать стареющим клеткам некоторые свойства молодых.
Разработка основана на исследовании команды генетика Гарвардской медицинской школы Дэвида Синклера. В 2020 году учёные продемонстрировали, что активация трёх генов, регулирующих работу клеток, способна восстанавливать функции ганглиозных клеток сетчатки у мышей. Именно эти клетки формируют зрительный нерв и повреждаются при глаукоме.
Теперь технологию впервые проверяют на людях. По предварительным данным, через восемь недель после введения ER-100 у двух из трёх участников зафиксировали улучшение показателей поля зрения. В частности, пациенты стали лучше различать свет в областях, где ранее наблюдались нарушения.
Однако исследование находится на ранней стадии. Его главная задача — оценить безопасность и переносимость терапии, а небольшое количество участников пока не позволяет делать выводы о её эффективности.
Разработчики считают, что эпигенетическое перепрограммирование потенциально может применяться не только для лечения заболеваний глаз. Доклинические исследования уже изучают возможности подобного подхода в других органах, включая печень.
Если безопасность и эффективность технологии подтвердятся в более масштабных испытаниях, она может открыть новое направление в лечении возрастных заболеваний и повреждений нервной ткани.
